單一技術(shù)可以幫助殺死超級(jí)細(xì)菌,減緩癌癥的發(fā)展,并有可能幫助我們消除世界饑餓。不,這種技術(shù)并不是魔術(shù)。它是科學(xué)——CRISPR-Cas9,一個(gè)卓越的基因編輯工具。
不過(guò),就像魔術(shù)師一樣,CRISPR-Cas9不會(huì)透露它是如何完成它的非凡壯舉的。
目前,來(lái)自Gene Editing Institute的一個(gè)團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)了一種新的CRISPR工具,開(kāi)云官方入口 開(kāi)云網(wǎng)址使研究人員能夠觀察CRISPR是如何完成它的壯舉的,并在編輯過(guò)程中給予研究員們更多的控制權(quán)。他們今天(4月19日)在CRISPR期刊上發(fā)表了他們的研究成果。
Cas9是一種蛋白質(zhì),在CRISPR-Cas9系統(tǒng)的編輯工具中充當(dāng)“剪刀”。 Cas9在細(xì)胞內(nèi)可很好地發(fā)揮作用,但當(dāng)研究人員將DNA從細(xì)胞中提取出來(lái)時(shí),它的效果就不那么好了。這是一個(gè)問(wèn)題,因?yàn)檠芯咳藛T試圖將這個(gè)工具用于新的應(yīng)用程序。
“當(dāng)你在一個(gè)細(xì)胞內(nèi)部使用CRISPR時(shí),就像是在一個(gè)黑盒子里工作,在那里你無(wú)法真正觀察到機(jī)器的齒輪做這些驚人的事情,”基因編輯研究所首席研究員兼主任Eric Kmiec在一次新聞發(fā)布會(huì)中表示。“你可以看到結(jié)果,對(duì)基因的編輯,但不知道如何到達(dá)那里,這對(duì)確保CRISPR可以安全地用于治療患者很重要。”
為了創(chuàng)建一個(gè)“無(wú)細(xì)胞”CRISPR工具,Kmiec和他的同事用另一種蛋白質(zhì)取代了Cas9,即Cpf1,也被稱(chēng)為Cas12a。通過(guò)CRISPR-Cpf1,他們發(fā)現(xiàn)他們可以從一個(gè)細(xì)胞中移除一個(gè)叫做質(zhì)粒的DNA分子并在試管中進(jìn)行編輯。
根據(jù)研究人員的說(shuō)法,他們是第一個(gè)可以做到這一點(diǎn)的CRISPR工具,而且它在幾個(gè)方面可能比CRISPR-Cas9更好。
首先:它可以讓研究人員看到CRISPR到底在做什么。正如Kmiec所提到的,這一點(diǎn)非常重要,這樣科學(xué)家就可以確保治療對(duì)病人是安全的。
其次,這是一種更快速的診斷測(cè)試方法。導(dǎo)致癌癥的突變?cè)诿總€(gè)病人身上都不一樣。根據(jù)Kmiec的說(shuō)法,醫(yī)生可以使用CRISPR-Cpf1比使用CRISPR-Cas9更快地確定導(dǎo)致患者疾病的特定突變的原因。反過(guò)來(lái),這又能幫助醫(yī)生為他們的病人確定最佳的治療方案。
當(dāng)Cas9進(jìn)行切割時(shí),它會(huì)在基因上留下“鈍端”。如果切割是研究人員想要做的,那就沒(méi)什么大不了的,但是,鈍端并不適合附著在新的遺傳密碼上。另一方面,Cpf1留下了“粘性的末端”,使研究人員更容易插入新的DNA。
基因編輯研究所已經(jīng)在尋找一個(gè)商業(yè)合作伙伴,將他們的CRISPR-Cpf1工具用于癌癥診斷,所以在不久的將來(lái),你可能會(huì)看到它在實(shí)驗(yàn)室里制造“魔法”。