基于CRISPR技術(shù)平臺(tái)，KAIYUN開(kāi)發(fā)的β地中海貧血治療方案已取得顯著效果，患者治療后血紅蛋白水平接近正常，其中40%以上為胎兒血紅蛋白，大多數(shù)患者不再需要輸血。
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