封面新聞記者7月11日從中國科學院獲悉，中國科學院動物研究所李偉研究員、周琪研究員團隊開發(fā)的逆轉座子基因工程新技術，首次實現(xiàn)以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精準寫入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病的治療帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。相關研究成果已在國際學術期刊《細胞》在線發(fā)表。

　　開發(fā)全RNA介導的、高效精準的哺乳動物細胞大片段功能基kaiyun全站網頁版登錄因寫入工具。圖據(jù)中國科學院

　　基因組DNA是生命的藍圖，對基因組DNA實現(xiàn)任意尺度的精準操作代表對生命藍圖進行修改繪制的底層能力，是基因工程技術發(fā)展的核心。

　　以CRISPR基因編輯技術為代表的技術進步實現(xiàn)了基因組單堿基和短序列尺度的精準編輯，基本解決了基因組精準編輯的挑戰(zhàn)。然而，如何針對應用場景的需求，實現(xiàn)大片段DNA在基因組的高效精準整合，仍然是整個基因工程領域亟需突破的難題。該技術的突破意味著可以通過外源功能基因的精準寫入來干預多種不同位點基因突變導致的單基因遺傳缺陷等疾病，從而開發(fā)更為通用的基因與細胞療法，具有廣泛的應用前景。

　　中國科學院研究團隊介紹，針對這一難題，科學界此前已開發(fā)了多種基因寫入技術。但這些技術大多以DNA為媒介，在實際醫(yī)學應用中面臨免疫原性高、體內遞送困難等諸多挑戰(zhàn)。相比之下，RNA媒介免疫原性更低、可被非病毒載體有效遞送、無隨機整合風險。

　　此項研究中，團隊結合基因組數(shù)據(jù)挖掘和大分子工程改造等手段，開發(fā)了以RNA為媒介進行大片段基因精準寫入的R2逆轉座子工具，成功實現(xiàn)以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動物基因組的高效精準寫入。

　　“借助這一技術突破，有可能開發(fā)更為通用的基因與細胞療法，具有廣泛的應用前景?！崩顐ソ榻B。

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